セラヴァンス・バイオファーマ、2023年パーキンソン病および運動障害国際会議で新しいアンプレロキセチンデータを発表

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2023 年 8 月 28 日、午前 6 時 23 分（東部標準時間）

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ダブリン、2023年8月28日 /PRNewswire/ -- Theravance Biopharma, Inc. (「Theravance Biopharma」または「当社」) (NASDAQ: TBPH) は本日、神経因性起立性低血圧 (nOH) におけるアンプレロキセチンの新しいデータが国際会議で発表されると発表しました。 2023年パーキンソン病および運動障害（MDS）国際会議は、2023年8月27日から31日までデンマークのコペンハーゲンで開催されます。

「この会議で発表されたデータは、アンプレロキセチンが良好な安全性と忍容性プロファイルでnOHのMSA患者に一貫した永続的な利益をもたらす可能性を引き続き裏付けています」とMBChBのロイ・フリーマン神経学教授、自律神経および末梢神経センター所長は述べた。神経障害、ベス・イスラエル・ディーコネス・メディカルセンター。 「MSAは稀な衰弱性疾患であり、多くのMSA患者は、生活の質に重大な影響を与える血圧管理不良に関連した症状に苦しんでいます。」

データは、2023 年 8 月 28 日月曜日の中央ヨーロッパ時間午後 1 時 (EDT 午前 7 時 / PDT 午前 4 時 / GMT 午前 11 時) から始まるポスターセッションで発表されます。

カテゴリー: 運動障害（非PD）（非ジストニア）の臨床試験と治療

アンプレロキセチンの第 3 相試験における多系統萎縮症患者のサブグループの分析

健康な被験者の心臓再分極に対するアンプレロキセチンの効果を評価するための複数回投与の徹底的な QT 研究

2023 年の MDS 会議で発表された調査結果:

アンプレロキセチンは、研究 0169 [SEQUOIA] および 0170 [REDWOOD] から MSA (多系統萎縮症) 患者において以下の利点を実証しました。

心臓再分極に対するアンプレロキセチンの効果をプラセボと比較して評価する別の単一施設研究では、72 人の健康な被験者が無作為化、二重盲検、プラセボ対照方式で登録されました。 この研究では、アンプレロキセチンの治療用量（10 mg QD）および治療用量を超える用量（40 mg QD）では、心拍リズムの尺度であるQ-Tc間隔に対する臨床的に関連する影響は観察されず、アンプレロキセチンの心血管への安全性がさらに裏付けられました。

アンプレロキセチンについて

アンプレロキセチンは、多系統萎縮症 (MSA) 患者の症候性神経因性起立性低血圧 (nOH) の治療のために開発中の 1 日 1 回投与のノルエピネフリン再取り込み阻害剤です。 研究0170でMSA患者において報告されたアンプレロキセチン治療の独特の利点には、ノルエピネフリンレベルの上昇、血圧への好ましい影響、臨床的に意味のある持続的な症状改善、および仰臥位高血圧の兆候がないことが含まれます。 同社は米国で希少疾病用医薬品の指定を取得しており、結果がそれを裏付けるものであれば、第3相CYPRESS試験に基づいて完全承認を求めるNDAを申請する予定だ。

第Ⅲ相試験「CYPRESS（0197試験）」について

研究 0197 (NCT05696717) は現在登録中です。 これは、MSAおよび症候性nOHを有する参加者を対象としたアンプレロキセチンの有効性と持続性を20週間の治療後に評価する登録第3相多施設共同無作為離脱試験である。 この研究の主要評価項目は、起立性低血圧症状評価 (OHSA) 複合スコアの変化です。 この研究には 4 つの期間が含まれます: スクリーニング、非盲検 (12 週間の期間、参加者は 1 日 10 mg のアンプレロキセチンを 1 日 1 回投与されます)、ランダム化中止 (8 週間の期間、二重盲検、プラセボ対照、参加者は 1 回のアンプレロキセチンを投与されます)プラセボまたはアンプレロキセチンの毎日 10 mg の投与）、および長期の治療延長。 副次的評価項目には、起立性低血圧日常活動スケール (OHDAS) の項目 1 (短時間の立位を必要とする活動) および項目 3 (短時間の歩行を必要とする活動) のベースラインからの変化が含まれます。

第3相試験0170試験について

研究 0170 (NCT03829657) は、16 週間の非盲検期間と 6 週間の二重盲検、プラセボ対照、ランダム化離脱期間で構成される 22 週間の第 3 相試験でした。 この研究は、症候性nOH患者を対象としたアンプレロキセチンの4週間無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間比較第3相研究である研究0169に続いたものである。 研究 0170 の 6 週目での治療失敗に関する主要評価項目は、起立性低血圧症状評価スケール (OHSA) の質問 #1 および患者全体の重症度印象 (PGI-S) スコアの両方が 1.0 ポイント悪化することと定義されました。 研究0169が主要評価項目を達成できなかったことを受け、同社は研究0170を含む進行中の臨床プログラムを終了する措置を講じた。研究は早期に中止されたにもかかわらず、80％以上が登録された（n=128/154予定）。 主要評価項目は、パーキンソン病、純粋自律神経不全、MSA 患者を含む患者集団全体に対して統計的に有意ではありませんでした (オッズ比 = 0.6; p 値 = 0.196)。 疾患の種類ごとに事前に指定されたサブグループ分析は、アンプレロキセチンを投与されている患者に見られる利点が主に MSA 患者によってもたらされたことを示唆しています (n=40)。 MSA患者ではオッズ比0.28（95％CI：0.05、1.22）が観察され、アンプレロキセチンによる治療失敗のオッズがプラセボと比較して72％減少したことを示した。 MSA患者に対する利点は、OHSA複合、起立性低血圧日常活動スケール（OHDAS）複合、起立性低血圧アンケート（OHQ）複合、およびOHSA #1を含む複数の評価項目で観察されました（データの詳細については、こちらをご覧ください）。